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抗癌新药西达本胺全球上市

抗癌新药西达本胺全球上市(4)

  5月21日,鲁先平在深圳微芯生物科技有限责任公司总部研发中心的实验室工作。

  鲁先平将原创新药的研发形容为“走钢丝”,“新疆高空王子阿迪力可以在两座高山之间走钢丝。这是一个超级高风险的行为,其他人一上去就会掉下来,但阿迪力懂得驾驭风险、控制风险。”他说。

  微芯生物在成立之初就建立了基于化学基因组学的集成式药物发现及早期评价平台。对于整个研发链条风险最大的环节,微芯生物通过这一核心技术去预测、评判设计的化学结构、寻找的靶点,是否具有成药的可能,然后做出科学选择,是继续开发还是尽早放弃,浪费最少的钱和最少的时间。

  “微芯生物是原创新药的冲浪者,因为我们懂得全基因组表达,计算机辅助结构设计、基于信息学的数据挖掘,从而得到强有力的预测性数据。即使我们成功几率只增加百分之五十,那也意味着我们成药的机会就比别人多一倍,花的钱会远远比别人少。”鲁先平说,他们“烧”的钱至今不到10亿元。

  ↑5月21日,在深圳微芯生物科技有限责任公司总部的研发中心,鲁先平在显微镜前观察切片。

  即便如此,筛选发现理想的分子化合物仍然困难重重,工作量堪比大海捞针,鲁先平用“天一样大的漏斗”来比喻:2000个化学分子,针对18个靶点,就会形成36000个数据点,每个靶点做几次重复试验,仅仅是为了筛选出一个可靠的数据,就要进行30万个试验点,从一个无限大的口,通过不断试错、不断收紧,从中可选出一两个合适的化合物,很多时候一无所获。

  面对如影随形的科研失败风险,鲁先平一如既往地乐观淡定,“选择了做原创药这条路,就意味着每一天都在试错,每一个错都提供一个新的信息,把我们引向新的方向,冲破万难,不断接近漏斗的底端,体会曙光乍现那一瞬间的激动、惊喜,这正是科研的乐趣所在。”

  找到“资本接力棒”是微芯面临的另一个挑战。虽然成立之初,微芯生物拿到一笔600万美元的风险投资,但对于原创新药研发需要的巨量资金而言,无疑是杯水车薪。

  “新药研发周期长、风险大,加上早期没有漂亮的财务数据,上市遥遥无期,公司融资遇到很大困难。”鲁先平说,为了给自己造血,2006年,微芯生物决定将其正在研发中的西达本胺在国外进行专利授权,帮助企业尽快获得资金支持。

  这是无奈的选择。因为如果能在药物研发进入临床阶段后再进行授权,谈判底气会大大增加;而授权如果进行得太早,此时药物研发风险依然较大,授权方能够获得的收益自然要打折扣。“但当时的实际情况是,必须先生存下来。”鲁先平坦言。

  随着跨国公司认可核心技术,以及产品开发进入风险可测阶段,微芯生物的投资价值逐渐得到认可,前后经历6轮融资,政府医药研发专项资金也不断“雪中送炭”,微芯生物终于“扛”了过来,预计未来5年公司销售将达到5亿元。 

内容简介

这是一种筚路蓝缕的开拓,14年的奋斗只为研发原创新药;这是一种苦心孤诣的探索,所有努力只为唤得春回大地归,推动中国原创药产业的发展;这是一种质朴深沉的感情,百折不挠只为回报生他养他的一方土地。

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